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“渐冻人症”治疗曙光!新疗法取得进展

“渐冻人症”治疗曙光!新疗法取得进展

理论物理学家史蒂芬霍金因渐冻人症而瘫痪。(图/美联社)

俗称渐冻人症的“肌萎缩侧索硬化症”(ALS)终于有了治疗曙光,一项自体免疫的研究成果,找出两种药物是相当有前途的治疗方法。

医疗信息(MedicalxPress)报道,渐冻人症是一种影响大脑和脊髓神经细胞的神经退化疾病。它会导致肌肉逐渐失去控制,最终完全瘫痪,由于言语、吞嚥和呼吸也会逐步困难,因此它被形容成“困在果壳里的灵魂”。ALS 的确切病因尚不完全清楚,目前尚无治愈该疾病的方法。

目前研究认为,ALS 有两种类型:家族性 ALS,也就是家族遗传,约佔全部病例的 5~10%;另一种是散发性ALS,看不出遗传因素,约佔全部病例的绝大多数。目前的研究重点,就是散发性 ALS。

现已确定散发性ALS为一种“自体免疫疾病”,与类风溼性关节炎、红斑性狼疮属同类型原因。这意味著免疫系统,比如杀手T细胞、肥大细胞和巨噬细胞,会错误地攻击大脑和脊髓中的神经。

洛杉矶加州大学(UCLA)的法拉博士(Milan Fiala)领导的研究团队,利用富马酸二甲酯 (DMF)、H-151分子,这两种药物来阻断自体免疫的破坏。DMF 现已被批准用于治疗多发性硬化症(另一种自体免疫疾病),而H-151分子则在实验室模型中,被证明可以阻断自身免疫。

他们发现 DMF 和 H-151 都能降低某些细胞因子的信息表达,因为这些蛋白质信息与发炎讯号有关,阻止这些错误的发炎讯号,也就能阻止免疫细胞的失控表现。

研究人员还发现,DMF 和 H-151与一种饮食中可摄取的脂肪酸(环氧二十碳三烯酸)结合使用时,其效果还会增强。因此,他们设想这种混合式免疫疗法,正在计划在对ALS 患者的免疫细胞进行更多研究,并在细胞实验通过后,寻求对患者的临床试验。

几位知名人物是渐冻人症患者,比如1930年代的大联盟棒球好手卢‧盖瑞格(Lou Gehrig),因此很长一段时间,渐冻人症被俗称盖瑞格症(Lou Gehrig’s disease);另外,以《黑洞简史》闻名的英国理论物理学家史蒂芬‧霍金(Stephen W Hawking),也在25岁的时候被诊断罹患渐冻人症,他受到最好的医疗照顾,2018 年过世,享寿76岁,这绝对是渐冻人的寿命纪录。

通俗卡通《海绵宝宝》(SpongeBob SquarePants)的作者史蒂芬•海伦伯格(Stephen Hillenburg),2017年被诊断罹患渐冻人症,仅一年多之后,2018年11月26日,因心脏衰竭在家中逝世,享年57岁。

渐冻人受到人们关心,美国体育记者、作家米奇艾尔邦(Mitch Albom)所著的《最后14堂星期二的课》功不可没,他大学时期的恩师墨瑞•史瓦兹(Morrie Schwartz),在罹患渐冻人症之后,米奇每星期二都前往探访,他与恩师聊人生,聊生死。在约十四次探访后,墨瑞死于呼吸困难,他将访谈过程记录成书,出版后极其畅销,甚至改编成电影和舞台剧。台湾版本的舞台剧由果陀剧场製作,卜学亮饰演米奇,金士杰饰演墨瑞,历次演出都受到好评。

2014年起,网络社群出现“冰桶挑战”(Ice Bucket Challenge),参与者将一桶冰水从自己头上倒下,并将过程拍成影片上传至网络,之后更多知名人物参与,虽然日后许多人把冰桶挑战演化成愈来愈夸张的危险活动,引发不少问题与悲剧,但渐冻人的支援团体、研究单位的募款也变得比以往更多,总体来说仍是正向的好事。

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